Car-T italiane aprono la strada a cure standard per il neuroblastoma

Una rivoluzione nella cura del neuroblastoma, uno dei tumori pediatrici più difficili da trattare. Lo studio finale della terapia Car-T GD2 sviluppata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Medicine, conferma la sicurezza e l’efficacia di questa immunoterapia avanzata, con risultati che segnano un punto di svolta per i piccoli pazienti refrattari o recidivanti.

Il trial clinico di fase I/II, avviato nel 2018, ha coinvolto 54 bambini: il 40% ha raggiunto la remissione completa a sei mesi dall’infusione e due su tre hanno risposto positivamente al trattamento. Nei pazienti trattati precocemente, dopo non più di due linee di terapia convenzionali, la sopravvivenza a cinque anni si avvicina al 90%, mentre nei bambini con basso carico di malattia la risposta globale è stata del 77%.

Dati epidemiologici

Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente in età pediatrica, rappresentando il 7-10% dei tumori nei bambini sotto i 5 anni. In Italia vengono diagnosticati circa 120-130 nuovi casi ogni anno, mentre a livello mondiale le stime parlano di oltre 8.000 nuove diagnosi annuali, con un’incidenza media di 1 caso ogni 7.000-10.000 nascite.

Nonostante i progressi nelle terapie convenzionali, le forme ad alto rischio hanno una prognosi severa: solo il 45-50% dei pazienti sopravvive a lungo termine, e in caso di recidiva o resistenza alle cure standard la sopravvivenza a due anni precipita al 10-15%.