Fibrosi cistica: l’appello ad Aifa per il farmaco salvavita già approvato dall’Ema

La fibrosi cistica è una malattia genetica degenerativa senza cura. L’unico salvavita ad oggi disponibile è il farmaco Kaftrio, che rallenta molto, se non blocca, il degenerare degli organi, regalando anni di vita. L’aspettativa di vita oggi per chi non prende Kaftrio è di 40 anni, vissuti molto male. Complessivamente in Italia parliamo di 6.000 pazienti.

Kaftrio è già disponibile in Italia, per una sola mutazione, la delF508, che è presente circa nel 75% dei pazienti

La fibrosi cistica, però, può essere causata da più di 2000 mutazioni e quindi il 25% dei pazienti ad oggi non viene trattato.

La decisione di aprile dell’Agenzia europea per i medicinali

Nell’aprile del 2025 EMA ha autorizzato l’ allargamento a tantissime mutazioni (tutte tranne quelle di classe 1), dando quindi accesso al farmaco salvavita anche a quei pazienti che fino ad allora non potevano assumerlo.