Fine dell’insulina? Una terapia con cellule staminali riaccende la speranza

Una “cura funzionale” all’orizzonte?

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, rendendo il paziente completamente dipendente dall’insulina esogena. Le attuali terapie non agiscono sulle cause, ma sulla gestione quotidiana della glicemia. Il trapianto di isole pancreatiche è possibile, ma limitato dalla disponibilità di donatori e da complicazioni legate all’immunosoppressione.

Zimislecel si propone come alternativa standardizzabile, pronta all’uso e potenzialmente scalabile, superando i limiti del trapianto tradizionale e secondo Vertex s è stato “generalmente ben tollerato” e nessun evento avverso grave è stato attribuito al trattamento.

Cosa succede ora?

Zimislecel è attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica in Nord America ed Europa, e Vertex punta a presentare richiesta di approvazione entro il 2026. «Abbiamo completato l’arruolamento e la somministrazione per la fase 1/2/3 e siamo impazienti di presentare le domande di autorizzazione», ha annunciato Bozic.

Il programma ha assunto ancora più rilevanza dopo che Vertex ha interrotto lo sviluppo della terapia VX-264, una variante impiantabile di cellule insulari che non ha raggiunto gli obiettivi sperati. Ora, tutte le attenzioni si concentrano su zimislecel, unico candidato rimasto in pipeline per il diabete di tipo 1, accanto alla già approvata Casgevy per l’anemia falciforme.

Il successo di zimislecel potrebbe rappresentare non solo un salto di paradigma terapeutico, ma anche un nuovo standard nella medicina rigenerativa applicata a malattie autoimmuni. «Questo potrebbe essere il primo passo verso una cura funzionale del diabete di tipo 1», ha affermato uno degli autori dello studio.