I bimbi non sono piccoli adulti, ma solo un terzo dei farmaci prescritti è testato per loro

I bambini non sono adulti in miniatura, soprattutto quando si ammalano. Per loro servono cure specifiche, studiate ad hoc. Non basta somministrare i farmaci dei “grandi” riducendone il dosaggio in base al peso o all’età. Solo un terzo dei medicinali prescritti a bambini e ragazzi, infatti, è testato con studi dedicati, i dati sulla sicurezza e sull’efficacia sono incompleti o assenti e mancano analisi sui diversi effetti nei maschi e nelle femmine. Lo segnala la neonata Fondazione Sigenp, la prima in Italia in ambito pediatrico nata da una società scientifica, la Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica e fondata con l’obiettivo primario di promuovere la ricerca indipendente, come è emerso nell’incontro di presentazione svoltosi nei giorni scorsi a Milano.

Dalle malattie croniche alla nutrizione, per i pediatri mancano informazioni approfondite

Gli specialisti hanno bisogno di dati più precisi, ad esempio, per le terapie delle patologie croniche complesse, che colpiscono un paziente su 200 in età compresa tra 0 e 16 anni, e sono numerose: malattie rare e degenerative, sindromi genetiche, malformazioni congenite, grave prematurità, patologie croniche o acute, insufficienza respiratoria, paralisi cerebrale, patologie neurologiche. Esistono inoltre lacune anche nel vasto campo della nutrizione della prima infanzia. “Abbiamo costituito questa fondazione per promuovere la ricerca indipendente in pediatria, specialità in cui sono molte le zone grigie per difetto di studi specifici”, ha spiegato Claudio Romano Presidente Sigenp, ideatore e presidente della Fondazione. “Il nostro intento è riuscire a cambiare la ricerca nel nostro campo, riducendo la presenza quasi esclusiva dell’industria negli studi clinici: speriamo di stimolare così anche altre società scientifiche”.

Cosa accade nella pratica clinica

Nella pratica clinica i pediatri si trovano di fronte a una situazione definita come paradossale dagli addetti ai lavori. “Circa un terzo dei medicinali utilizzati per i bambini – sottolinea il professor Romano – è stato testato su pazienti in età pediatrica. I dati relativi all’efficacia e alla sicurezza degli altri due terzi provengono da sperimentazioni fatte su adulti. I pediatri sono spesso costretti a prescrivere farmaci basandosi su dati incompleti o assenti, ma non si dovrebbe semplicemente ridurre il dosaggio di un farmaco comunemente utilizzato nell’adulto basandosi sul peso e l’età del piccolo paziente senza informazioni precise sull’efficacia e sicurezza. Crescita e cambiamenti evolutivi influenzano l’assorbimento, il metabolismo, la distribuzione e l’eliminazione del farmaco cosi come influenzano gli aspetti di farmacodinamica che incidono sull’efficacia e la sicurezza della terapia”.

La ricerca no profit, decisiva per migliorare le cure

Nella popolazione pediatrica molte sono le variabili da tenere in considerazione, come, ad esempio, l’età gestazionale e il peso alla nascita, l’etnia e il sesso. “Quando necessario, i farmaci vengono somministrati off label affidandoci alla nostra prudenza e professionalità. Dobbiamo lavorare per un cambio di passo e sostenere la ricerca indipendente, non condizionata e non orientata a interessi commerciali, che può essere finanziata e promossa da enti pubblici, ma anche da enti del terzo settore come associazioni no profit e fondazioni”. Con tutte le garanzie date dal board scientifico di altissimo profilo e da regole ferree per la definizione dei progetti, la Fondazione intende agire secondo un modello diffuso negli Stati Uniti per promuovere la ricerca no profit che anche in Italia vanta esempi virtuosi e negli ultimi quindici anni è cresciuta dal 17 al 40%. “Il 37% degli studi riguarda l’oncologia, il 5% la pediatria”, evidenzia Romano. Il margine per un miglioramento c’è e diventa un imperativo etico.